El Servicio Canario de la Salud ha aplicado por primera vez una terapia génica para tratar la hemofilia B. El procedimiento se realizó a un paciente de 42 años en el Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, en Tenerife.
La nueva terapia génica para la hemofilia B se administra mediante una única infusión y puede eliminar durante años la necesidad de recibir tratamientos sustitutivos periódicos. Esta innovación supone un importante avance para las personas que conviven con esta enfermedad hereditaria, mejorando tanto su calidad de vida como su autonomía personal.
La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias destacó que se trata de un tratamiento dirigido a pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave, una patología causada por la ausencia o deficiencia del factor IX, una proteína esencial para la correcta coagulación de la sangre.
La terapia génica para la hemofilia B permite al organismo producir el factor IX
La técnica consiste en introducir en el organismo una copia sana y funcional del gen responsable de producir el factor IX. Para ello se emplea un vector viral modificado que transporta la información genética necesaria hasta las células del paciente.
Una vez administrado el tratamiento, el organismo comienza a producir de forma autónoma esta proteína, reduciendo de manera significativa la necesidad de recibir infusiones periódicas de factor de coagulación.
Entre los beneficios más destacados figura la estabilización de los niveles del factor IX en sangre, lo que disminuye el riesgo de hemorragias espontáneas y otros episodios asociados a la enfermedad.
Además, los pacientes pueden ganar independencia en su vida diaria, ya que dejan de depender de tratamientos frecuentes y del transporte constante de material sanitario para administrarse la medicación.
Un avance que mejora la calidad de vida de los pacientes
Los especialistas señalan que esta terapia puede contribuir también a mejorar el bienestar emocional de las personas afectadas. La reducción del riesgo de sangrados inesperados ayuda a disminuir la preocupación constante que acompaña a muchos pacientes con hemofilia.
El medicamento utilizado, Hemgenix, está autorizado en toda la Unión Europea tras recibir el visto bueno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de la Comisión Europea. Además, ya forma parte de la prestación farmacéutica financiada por el Sistema Nacional de Salud para determinados pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave.
Los expertos consideran que esta alternativa puede sustituir en algunos casos a los tratamientos preventivos convencionales basados en la administración continua de factor IX por vía intravenosa.
La incorporación de esta terapia al sistema sanitario público supone un paso importante en la medicina personalizada y abre nuevas posibilidades para mejorar el tratamiento de enfermedades genéticas complejas, consolidando además el acceso de los pacientes canarios a las terapias más innovadoras disponibles en Europa.
